轉貼 亨氏舞蹈症、小腦萎縮症治療新契機

亨氏舞蹈症、小腦萎縮症治療新契機
中廣新聞網中廣新聞網 – 2012年2月22日 下午12:17

日劇「一公升的眼淚」訴說小腦萎縮症患者從發病到死亡的故事，這種遺傳疾病目前無法治療，最後會因為吞嚥困難，昏睡而死。陽明大學研究團隊發現到減緩腦性退化性疾病像是「亨氏舞蹈症」及「小腦萎縮症」的分子機制，提供這種目前無法根治的遺傳疾病，治療新契機。(陳映竹報導)

腦性退化性疾病，如亨氏舞蹈症和小腦萎縮症，是一種顯性遺傳疾病。病人發病後，會逐漸喪失運動協調能力、情緒認知能力，最後失去生命。造成疾病的主要原因是特定的突變基因產生具有毒性的蛋白質，導致腦細胞的凋亡，最好的治療方法就是降低突變基因。

陽明大學生物化學暨分子生物研究所鄭子豪副教授所主導的研究團隊，從降低突變基因著手研究，歷經八年，從酵母菌進行遺傳篩選，發現轉錄延伸基因Spt4，會幫助突變基因增多，進一步透過小鼠的腦細胞實驗，發現當Spt4基因受到抑制時，突變基因會減少，腦細胞死亡現象也會改善。意味著抑制Spt4基因，可做為治療腦性退化性疾病的一種標靶分子。最終目標希望能發展成臨床應用藥物。

這項研究成果已經申請多國發明專利，也發表在本期世界頂尖期刊 「細胞 (Cell)」，廣受國際矚目。

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花8年研究 小腦萎縮症治療現曙光‧聯合新聞網 2012/02/22

此研究將能延後病患發病時間，全球數十萬名患者將受惠。
【聯合晚報／記者嚴文廷／台北報導】

小腦萎縮症患者會逐漸喪失運動協調能力，日劇「一公升的眼淚」和國片「帶走一片風景走」都在描述患者與家人所承受的痛苦，陽明大學經過八年的研究，發現轉錄延伸因子Spt 4受到抑制時，突變基因的表現會下降，腦細胞死亡的現象也會改善，有機會讓患者發病時間延後，這項研究也登上世界頂尖的「細胞（Cell）」期刊。

腦性退化疾病例如亨式舞蹈症及小腦萎縮症，是一種顯性遺傳疾病，陽明大學生物化學暨分子生物研究所副教授鄭子豪指出，平均來說，小腦萎縮症的患者發病到過世約 15年時間，從逐漸喪失行走能力、思考說話能力到最後生活無法自理，屬於遺傳性的疾病，目前的醫療科技只能減緩發病症狀，無法完全治癒。陽明大學的研究將嘉惠全球數十萬名患者。

陽明大學利用酵母菌進行遺傳篩選，從17 萬顆酵母菌中逐一篩選，才發現轉錄延伸因子Spt4會幫助突變基因的表現，進一步利用小鼠腦細胞為實驗材料，結果證實當Spt4受到抑制時，突變基因的表現會下降，腦細胞死亡的現象也會改善。鄭子豪表示，這結果意味著Spt4可做為治療腦性退化疾病的一種標靶分子。

鄭子豪認為，只要進行動物測試，並開發藥物，或許有機會能研發新的藥物，讓小腦萎縮症的患者延後發病時間，例如從20歲延後至40歲，甚至60歲，讓患者的生命精華時段免受遺傳性疾病的侵擾。

這篇研究論文第一作者是陽明大學生化所博士生劉珈榮，他說，為了這個研究埋首八年，終於看到成果，而且當初為了保密，根本不敢跟任何人提起研究內容，幸好終於做出成績。

全文網址: 花8年研究 小腦萎縮症治療現曙光 - 醫界話題 - 醫藥中心 - udn健康醫藥 http://mag.udn.com/mag/life/storypage.jsp?f_ART_ID=372911#ixzz1n6dVMhOw
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