基因療法終於成熟,09年將問市
作者:經濟學人 出處:Web Only 2008/12
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自從科學家知道如何操縱基因之後,醫生和病人就把希望寄託在這樣的技術上,首次成功是在1990年,基因療法成功的治癒了罕見的SCID(嚴重免疫缺陷),治癒了近20名病人,但代價相當高,有五個病人患了白血病,其中一人死亡。
自1989年起,基因療法的實驗超過1400種,其中47種已經到達最後階段,但由於嚴重的副作用,在歐洲和美國沒有一項獲得政府的核可。這樣的情況可望在2009年有所改變,Introgen設計用來對抗頭部和頸部惡性腫瘤的Advexin,和Ark Therapeutics設計用來對抗神經膠質瘤的Cerepro已經送出申請,只等監管單位核可。
所有的基因療法都不是直接對抗疾病,而是操縱病人的基因,讓身體自動修復。操縱基因的方式有兩種,一種是使用藥物控制原有的基因,改變身體的運作。另一種則是植入外來的轉基因,替換或是修復功能失調的基因,轉基因則透過媒介送出細胞。最普遍的方式,是使用會把基因植入細胞的病毒作媒介,並把病毒植入的基因換成轉基因。Cerepro和Advexin也都是使用這種方式。
明年基因療法還會有別的突破,例如,使用病毒作為媒介的問題之一,是會引起身體的免疫反應,牛津大學的Len Seymour發展了一種「隱形」聚合物,包覆在病毒媒介外,可以避免媒介被免疫系統中和。從各方面的進展來看,基因療法終於快要成熟了。(黃維德譯)
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