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基因療法終於成熟，09年將問市

作者：經濟學人 　出處：Web Only 2008/12

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自從科學家知道如何操縱基因之後，醫生和病人就把希望寄託在這樣的技術上，首次成功是在1990年，基因療法成功的治癒了罕見的SCID（嚴重免疫缺陷），治癒了近20名病人，但代價相當高，有五個病人患了白血病，其中一人死亡。

自1989年起，基因療法的實驗超過1400種，其中47種已經到達最後階段，但由於嚴重的副作用，在歐洲和美國沒有一項獲得政府的核可。這樣的情況可望在2009年有所改變，Introgen設計用來對抗頭部和頸部惡性腫瘤的Advexin，和Ark Therapeutics設計用來對抗神經膠質瘤的Cerepro已經送出申請，只等監管單位核可。

所有的基因療法都不是直接對抗疾病，而是操縱病人的基因，讓身體自動修復。操縱基因的方式有兩種，一種是使用藥物控制原有的基因，改變身體的運作。另一種則是植入外來的轉基因，替換或是修復功能失調的基因，轉基因則透過媒介送出細胞。最普遍的方式，是使用會把基因植入細胞的病毒作媒介，並把病毒植入的基因換成轉基因。Cerepro和Advexin也都是使用這種方式。

明年基因療法還會有別的突破，例如，使用病毒作為媒介的問題之一，是會引起身體的免疫反應，牛津大學的Len Seymour發展了一種「隱形」聚合物，包覆在病毒媒介外，可以避免媒介被免疫系統中和。從各方面的進展來看，基因療法終於快要成熟了。（黃維德譯）

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