轉貼 《羅倫佐的油》患者有救 馬偕大突破

高前理事長臉書 轉貼
《羅倫佐的油》患者有救 馬偕大突破
•2011-08-12
•中國時報 邱俐穎／台北報導

小腦萎縮症、腎上腺腦白質退化症（ＡＬＤ）等神經退化性疾病的​治療有新突破！台北馬偕小兒遺傳科主任林達雄領導的研究團隊，歷​時三年研究，突破基因治療限於局部的障礙，成功在小鼠身上，將治​療基因廣泛送達神經系統各部位，可望解決神經退化疾病治療困境。​

治療基因可成功送達神經系統各部位，從小鼠的前腦到脊髓末梢都​能表現出正常基因，並製造出正常酵素蛋白。

此次研究也找到小腦與脊髓神經退化疾病療法，可望為小腦萎縮症​、多發性硬化症帶來治療新契機。

……………………………………………………………………………………………………………

病友張大哥 轉寄
神經退化疾病基因治療有契機
【聯合報╱記者陳惠惠／台北報導】
2011.08.12 02:49 am

神經退化性疾病的基因治療，有了新契機。馬偕醫院研究團隊把正常基因送到中樞神經的神經軸突聚集處，延長罹病老鼠壽命，並延緩退化速度，此動物實驗結果刊登於國際著名期刊「分子遺傳與代謝」，並獲選為八月封面故事。

馬偕醫院小兒遺傳科主任林達雄說，過去以基因治療腦白質退化症，都是把正常基因送到局部，很難在神經系統內達到全面治療效果，尼曼匹克氏症、黏多醣儲積症等腦白質退化症相關疾病的國外研究、人體試驗，都遭遇此瓶頸。

馬偕醫院突破障礙，成功地把治療基因送到神經軸突聚集處，即神經較集中的位置，透過神經送達神經系統各部位，從前腦到脊髓末稍，都表現出植入的正常基因及蛋白。

林達雄說，研究利用神經軸突傳導神經信息物質至遠端神經元的特性，並以腺病毒為載體，攜帶正常基因。他比喻，就像把貨送到運輸樞紐台北火車站，透過台鐵、高鐵等運輸系統，分送出去。馬偕團隊以小老鼠進行實驗，有神經退化性疾病的老鼠，治療前只能活30、4 天，治療後壽命多了一倍。以人類壽命換算，過去只能活到10多歲，治療後可活到30多歲。

不過，林達雄坦言，現階段突破僅限於中樞神經系統，周邊神經系統部分仍待解決，才能改善肢體萎縮等問題。

【2011/08/12 聯合報】

全文網址: 神經退化疾病基因治療有契機 | 健康天地 | 健康醫藥 | 聯合新聞網 http://udn.com/NEWS/HEALTH/HEA2/6521448.shtml#ixzz1UlokGQeY